血友病,一種與x連鎖先天性出血性疾病,由單基因突變導致凝血因子8或凝血因子9分泌不足或功能缺陷所致


    因為男性基因中隻有一條x染色體,因此在遺傳上這種隱性遺傳病就會被表現出來。


    但女性基因中有著兩條x染色體,這種遺傳病大多數呈現隱性。


    但少數情況下,依舊會表現出來。


    其中維多利亞女王就是最有名的血友病攜帶者,因為她的原因,整壞了整個王室基因,外加王室中近親通婚的原因,導致血友病在當時的王室成員中頻發。


    陸良在網上簡單的查了查血友病相關的研究。


    血友病的發病機製看似很簡單,但實際上一點都不簡單。


    歸根結底,就因為血友病牽扯到了基因。


    眾所周知,但凡能跟基因這玩意沾點邊的東西,那絕對都不會簡單!


    而且,從目前的治療手段就能看出一二。


    科技發展至今,對於血友病的主流治療方法,依舊隻能使用缺啥補啥的這個土方法。


    缺少凝血因子8就補充凝血因子8,缺少凝血因子9就補充凝血因子9。


    陸良深吸了口氣,他估計這次的藥物解析恐怕也不會太順利。


    隨著他的念頭一動,係統的界麵出現在他的眼前。


    【等級:lv3】


    【解析對象:人凝血因子8】


    【從血漿中提取的一種凝血因子,對缺乏人凝血因子8所致的凝血機能障礙具有糾正作用。】


    【解析所需源點:5】


    【已有源點:5.6】


    【解析可獲得一種治療血友病藥物。】


    【是否開始解析?】


    在看到解析所需要的源點數量之後,陸良忍不住的咧咧嘴。


    他就知道這件事情沒有這麽簡單。


    5個源點,這一次解析所需要的源點,比他想象中的還要多。


    陸良起初還覺得,二甲雙胍的藥物銷量,給自己帶來的4.2個源點,足夠自己用上好一段時間了。


    但現在看來,這些源點依舊顯得依舊顯得捉襟見肘。


    一次解析,就足夠將他的家底給掏個幹淨。


    是因為這次解析的,是針對基因的藥物嗎?


    不過,陸良也沒有多想,直接選擇了解析。


    “砰”的一聲,仿佛是有什麽東西在腦海中炸開。


    藥物的製備工藝相關知識如同決堤的河流般奔湧進入陸良的腦海中。


    抗原、b淋巴細胞、雜交瘤技術、基因工程技術.......


    在看到藥物製備路線圖裏最終產物後,陸良的瞳孔不由縮緊。


    那是一個免疫球蛋白igg結構樣式的產物。


    這一次解析出來的,竟然是一種單抗藥物!


    什麽是單抗?


    單抗的全名叫單克隆抗體!


    1975年分子生物學家g·j·f·克勒和c·米爾斯坦在自然雜交的基礎上,將小鼠骨髓瘤細胞與經抗原免疫後的純係小鼠b細胞融合,製備出了一種雜交瘤細胞。


    這種雜交瘤細胞不僅具有在體內無限增殖的瘤細胞特性,同時還具有分泌和合成特異性抗體的特點。


    而將這種雜交瘤作為單細胞進行培養,可形成單細胞係,即單克隆。


    利用這種細胞群製備出來的特異性抗體,即單克隆抗體。


    隻要在接種和培養的過程中沒有變異,這種抗體其結構、氨基酸順序、特異性等都是一致的!


    和之前化學合成的藥物完全不一樣,這是一種生物製藥!


    單克隆抗體問世以來,以其獨有的特征已迅速應用於癌症、免疫係統性疾病等諸多領域,單克隆抗體藥物已經成為生物製藥中最為重要的一類。


    而g·j·f·克勒和c·米爾斯坦更是憑借著單克隆抗體,獲得了1984年的諾貝爾醫學獎。


    陸良這一次解析出來的,正是一種艾美賽珠單抗。


    和普通的單抗藥物不同,艾美賽珠單抗是一種人源化igg4雙特異性抗體。


    普通單抗藥物結構左右對稱,fab段抗原結合位點相同。


    但艾美賽珠單抗,其抗體左右結構並不對稱,兩個fab段可變區分別有不同的抗原結合位點。


    做個不太形象的比喻,普通單抗相當於兩把手槍的燕雙鷹,艾美賽珠單抗相當於手持加特林,肩抗rpg的燕雙鷹。


    可謂恐怖。


    而艾美賽珠單抗對血友病的治療機製更是簡單。


    血友病的病因就是因為先天遺傳,體內缺乏關鍵凝血因子8。


    導致凝血因子ix無法和凝血因子x結合,引起凝血功能障礙。


    艾美賽珠單抗的作用,就是替代關鍵凝血因子8,將凝血因子ix和凝血因子x橋接在一起,讓凝血過程繞過了關鍵凝血因子8。


    沒有凝血因子8,那就不要了,照樣給你凝血!


    或許艾美賽珠單抗這個名字比較繞口,但他還有另一個耳熟能詳的名字。


    舒友立樂!


    陸良在紙上飛快記錄著舒友立樂的製備工藝。


    相比化學合成的藥物來說,單抗藥物的生物加工過程和工藝更加複雜,涉及分子的結構、功能研究、細胞係開發和下遊純化等過程。


    單抗藥物結構以及藥物中雜質類型、含量的微小變化都可能對產品安全性和有效性產生顯著影響。


    在記錄單抗製備工藝的時候,陸良順手將舒友立樂的藥物專利申請書一起給寫了。


    他現在對專利申請這方麵的流程越發熟悉,因此寫起專利申請書也是格外的麻溜。


    在完成了藥物專利申請書的撰寫之後,陸良仔細的檢查了一遍,確認沒有任何的問題,在網上將藥物專利申請提交了上去。


    現在專利完成了,就隻剩下最後一件事情了。


    那就是生產出一小批藥物樣品,用於試驗。


    陸良拿出了手機,之前他生產二甲雙胍的藥物樣品,都是直接找王東來,由王東來在工廠中幫忙生產藥物樣品。


    但現在情況不同,在和王東來解除合同之後,藥物樣品準備自然是不可能再去找王東來。


    這方麵的事情,自然是要由新工廠的負責人來處理。


    新工廠的負責人,陸良倒是認識,當初在簽合同的時候見過一麵,是一個帶著眼鏡神色嚴肅的中年男人,兩人之間也是相互留了個聯係方式。


    陸良從通訊錄裏找到了一個名叫田立的聯係方式,然後撥通了電話。

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